Pokud jde o dostupnost, tak Česko je věrohodným státem, říká Yann Le Cam, výkonný ředitel Evropské organizace pro vzácná onemocnění

Evropská komise se chystá novelizovat unijní legislativu pro léky na vzácná onemocnění a pro pediatrické použití, která zakotvuje systém pobídek a odměn pro farmaceutické společnosti, aby se zabývaly výzkumem a vývojem těchto přípravků.