Léčba Spinální svalové atrofie pomocí genové terapie je historickým milníkem pro medicínu

Dosud byla léčba paralyzující kosterní svalstvo možná pomocí modifikující léčby, která se aplikovala dětem lumbální punkcí několikrát ročně. Léčbu ale často komplikovala zhoršující se skolióza a nadále nemohla být indikována.