Léčba Spinální svalové atrofie pomocí genové terapie je historickým milníkem pro medicínu
Před 3 roky
Dosud byla léčba paralyzující kosterní svalstvo možná pomocí modifikující léčby, která se aplikovala dětem lumbální punkcí několikrát ročně. Léčbu ale často komplikovala zhoršující se skolióza a nadále nemohla být indikována.