Po přelomové léčbě SMA v zahraničí zemřely dvě děti na selhání jater

Je nejdražším léčivem, které dětem s diagnózou spinální svalové atrofie dala šanci na život. Řeč je o terapii nazvané Zolgensma. Podává se i novorozencům a jde o vůbec první systémovou genovou léčbu v medicíně. Její vedlejší účinky jsou proto napříč státy bedlivě sledovány. Úřady přitom v únoru ohlásily, že v zahraničí byly po podání Zolgensmy zaznamenány dva případy úmrtí. V USA se Zolgensma, s účinnou látkou nazvanou onasemnogen abeparvovek, na širší trh dostala v roce 2019, o rok později tuto terapii začali dostávat pacienti v Japonsku, v květnu roku 2020 jej centrálně registrovala Evropská léková agentura. V březnu 2021 léčivo schválily úřady v Anglii a Skotsku, uvádí Wikipedia.